El Centro Médico Hadassah-Universidad en Ein Kerem, Jerusalén, ha anunciado un "logro sin precedentes" en el tratamiento del cáncer de mieloma múltiple, la segunda enfermedad hematológica más común. Representa una décima parte de todos los cánceres sanguíneos y el 1% de todos los tipos de malignidades.
El innovador tratamiento contra la enfermedad, que durante mucho tiempo se consideró incurable, se desarrolló después de una serie de experimentos realizados en el departamento de trasplante de médula ósea e inmunoterapia del hospital en los últimos años.
"Ahora, a la luz de los impresionantes resultados de los tratamientos con CAR-T, parece que tienen muchos más años de vida, y con una excelente calidad de vida", dijo la Prof. Polina Stepensky, jefa del departamento.
El tratamiento se basa en tecnología de ingeniería genética, que es una solución efectiva y revolucionaria para pacientes cuya esperanza de vida era de solo dos años hasta hace unos años. Han utilizado una tecnología de ingeniería genética llamada CAR-T, o Terapia con Células T con Receptor de Antígeno Quimérico, que fortalece el sistema inmunológico del paciente para destruir el cáncer. Más del 90% de los 74 pacientes tratados en Hadassah entraron en remisión completa, dijeron los oncólogos.
"Tenemos una lista de espera de más de 200 pacientes de Israel y varias partes del mundo en todo momento", dijo Stepensky. "Debido a la complejidad de la producción y del tratamiento en sí, solo un paciente por semana ingresa al tratamiento, que aún se está llevando a cabo como un experimento".
Según el Prof. (emeritus) Yechezkel Barenholz, líder mundial en investigación oncológica y jefe del laboratorio de investigación de membranas y liposomas en la Escuela de Medicina de la Universidad Hebrea-Hadassah, la tecnología CAR-T es un logro importante que facilitará mucho el diagnóstico y el tratamiento.
El tratamiento con células CAR-T fue desarrollado y producido por Hadassah en colaboración con el Prof. Cyrille Cohen, jefe del laboratorio de inmunología e inmunoterapia de la Universidad Bar-Ilan en Ramat Gan.
"Tenemos evidencia de una tasa de respuesta global muy positiva con efectos secundarios mínimos, y son leves", dijo Stepensky. "Estos son resultados dramáticos. Esto es una gran esperanza para los pacientes con una enfermedad que aún no tiene cura".
El tratamiento experimental también se proporcionará en todo Estados Unidos en los próximos meses.
¿Qué es el cáncer sanguíneo conocido como mieloma múltiple?
El mieloma múltiple es un tipo de cáncer de la médula ósea, que es el tejido esponjoso en el centro de algunos huesos que produce las células sanguíneas del cuerpo. La enfermedad se denominó mieloma múltiple porque el cáncer a menudo afecta varias áreas del cuerpo, incluido el cráneo, la pelvis, las costillas y la columna vertebral. Muchas veces, se sospecha o se diagnostica después de una prueba de sangre o de orina de rutina.
Al principio, puede que no presente ningún síntoma, pero a medida que se desarrolla, el mieloma causa una amplia variedad de problemas, que incluyen dolor óseo crónico; debilidad, falta de aliento y fatiga resultante de la anemia; niveles altos de calcio en la sangre que pueden desencadenar síntomas, como sed extrema, dolor de estómago, necesidad de orinar con frecuencia, confusión y estreñimiento; pérdida de peso, mareos, visión borrosa y dolores de cabeza; infecciones repetidas, moretones y sangrado inusual; huesos débiles que se fracturan con facilidad; y problemas renales.
La enfermedad es más común en personas mayores de 60 años. Por lo general, se diagnostica después de los 70 años y rara vez antes de los 40, más en hombres que en mujeres y en personas con antecedentes familiares de mieloma múltiple.
La empresa estadounidense "IMMX Bio ha adquirido una licencia de patente, y estamos a punto de abrir un ensayo clínico en los Estados Unidos", dijo Stepensky. "El plan es alcanzar la comercialización y la aprobación de la FDA como un medicamento en un año".
La idea innovadora de utilizar células del sistema inmunitario para combatir las células cancerosas nació hace varias décadas en el Instituto Weizmann de Ciencias en Rehovot, en el departamento de inmunología del Prof. Zelig Eshhar. El desarrollo y la promoción de los tratamientos con CAR-T, cuya función es programar las células blancas sanas del paciente recolectando células sanas del sistema inmunológico, ha sido liderado desde entonces por Stepensky. Como parte del tratamiento, se realiza un proceso para aislar las células T, que son las células activas del sistema inmunológico que pueden combatir los tumores por sí mismas.
Esto se lleva a cabo mediante aféresis, que toma componentes de la sangre donada y separa los glóbulos rojos y blancos. El proceso dura de dos a cuatro horas y es similar a una donación de sangre regular. Las células T son luego modificadas en el laboratorio de Hadassah, que fue construido especialmente para este propósito, según los estándares internacionales más estrictos en salas limpias.
En el siguiente paso, se realiza un procedimiento de ingeniería genética al agregar un virus junto con un segmento genético que codifica un receptor contra las células cancerosas. Muchas células modificadas son luego inyectadas en el paciente. Finalmente, las células T modificadas atacan los tumores y destruyen el cáncer.
Hasta ahora, este tratamiento solo ha estado disponible en China y los Estados Unidos por casi $400,000 por tratamiento por paciente, y su disponibilidad es muy limitada.
"Solo el 20% de quienes necesitan recibirlo en estos países realmente lo reciben", dijo Stepensky. "Con el desarrollo liderado por los investigadores en nuestro Laboratorio de Investigación de Leucemia Danny Cunniff, logramos reducir drásticamente el precio y hacer que el tratamiento sea asequible y accesible.
"Además, Hadassah desarrolló un tratamiento más sofisticado y avanzado que el ofrecido en el mundo. Siendo la primera y única institución en Israel que desarrolla, fabrica y ofrece el tratamiento con CAR-T, Hadassah está liderando el campo que permitirá el desarrollo de futuros tratamientos con células CAR T en beneficio de pacientes con otros tipos de cáncer", dijo Stepensky.